Bandaríska lyfjaeftirlitið (FDA) hefur veitt líftæknifyrirtækinu Alterity Therapeutics jákvæða umsögn vegna fyrirhugaðra rannsókna á lyfinu ATH434. Lyfið er sérstaklega þróað til að vinna gegn fjölkerfarýrnun (e. Multiple System Atrophy, MSA), sem er alvarlegur og ólæknandi taugahrörnunarsjúkdómur. Þessi áfangi þýðir að fyrirtækið hefur nú fengið blessun yfirvalda fyrir lyfjafræðilegum þáttum rannsóknarinnar og getur hafið undirbúning að 3. stigs klínískum rannsóknum, sem er jafnan síðasta skrefið áður en sótt er um almennt markaðsleyfi.
Fjölkerfarýrnun svipar um margt til Parkinsons-sjúkdómsins og einkennist af hraðri hrörnun taugafrumna. Innan langlífis- og öldrunarfræða er mikil áhersla lögð á að finna lausnir við slíkum sjúkdómum, þar sem uppsöfnun skaðlegra prótína í heila er stór þáttur í hrörnunarferlinu. Fyrri rannsóknir á ATH434 (2. stigs rannsóknir) gáfu afar góða raun og sýndu fram á klínískt marktækan árangur gegn sjúkdómnum. Þessi árangur kom bæði fram í hefðbundnum, tvíblindum lyfleysurannsóknum sem og í opnum rannsóknum á sjúklingum með langt genginn sjúkdóm.
Næstu skref Alterity eru að ganga frá formlegu samkomulagi við FDA um nákvæma hönnun þriðja stigs rannsóknarinnar og gæðakröfur við framleiðslu lyfsins. Gert er ráð fyrir að formlegur rýnifundur um lok annars stigs fari fram um mitt ár 2026. Gangi allt að óskum gæti ATH434 orðið mikilvægt vopn í vopnabúri læknavísindanna gegn taugahrörnun, og um leið lengt heilbrigð æviár þeirra sem glíma við þennan erfiða sjúkdóm.